Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)
Nome genérico: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]
Marcas: Zolgensma (2,6-3,0 kg), Zolgensma (3,1-3,5 kg), Zolgensma (3,6-4,0 kg), Zolgensma (4,1-4,5 kg), Zolgensma (4,6-5,0 kg), … mostra todas as 22 marcas
Forma de dosagem: kit intravenoso (20 trilhões de vg/mL)
Classe de medicamentos: agentes diversos não categorizados
O que é onasemnogene abeparvovec?
Onasemnogene abeparvovec é utilizado para tratar a atrofia muscular espinhal em crianças com menos de 2 anos de idade que têm uma mutação genética específica que afeta os sinais nervosos para os músculos.
onasemnogene abeparvovec pode não ser eficaz em uma criança que está completamente paralisada ou é dependente de um ventilador para respirar.
Onasemnogene abeparvovec também pode ser usado para fins não listados neste guia de medicamentos.
Avisos
Este medicamento pode causar sérios danos ao fígado, especialmente em crianças que já têm problemas no fígado. O seu médico irá realizar análises ao sangue para se certificar de que o seu filho não tem condições que tornem inseguro receber onasemnogene abeparvovec.
Antes de tomar este medicamento
onasemnogene abeparvovec pode causar sérios danos ao fígado. Informe o seu médico se o seu filho já teve problemas de fígado.
Pode não ser seguro amamentar seu filho enquanto ele estiver recebendo este medicamento. Pergunte ao seu médico sobre qualquer risco.
Como o onasemnogene abeparvovec é administrado?
O seu médico irá realizar análises ao sangue para se certificar de que o seu filho não tem condições que tornem inseguro receber onasemnogene abeparvovec.
Onasemnogene abeparvovec é administrado por perfusão numa veia, normalmente apenas uma vez. Um profissional de saúde administrará esta injeção ao seu filho.
Este medicamento deve ser administrado lentamente e a infusão pode levar cerca de 1 hora para ser concluída.
Seu filho pode receber medicação esteróide para ajudar a prevenir efeitos colaterais graves do onasemnogene abeparvovec. Continue dando ao seu filho o esteróide pelo tempo que seu médico prescreveu. O médico pode reduzir gradualmente a dose à medida que o seu filho continua a tomar o esteroide.
Seu filho precisará de exames de sangue frequentes para verificar sua função hepática.
Seu filho pode precisar ser vacinado contra o vírus sincicial respiratório (sin-SISH-ul) ou VSR. Siga as instruções do médico sobre esta vacinação.
Se o seu filho vomitar logo após tomar o medicamento esteróide, não tome outra dose. Ligue para o médico para obter instruções.
O que acontece se eu perder uma dose?
Onasemnogene abeparvovec é utilizado em dose única e não tem um esquema posológico diário.
O que acontece se eu overdose?
Uma vez que onasemnogene abeparvovec é administrado por um profissional de saúde num ambiente médico, é improvável que ocorra uma sobredosagem.
O que devo evitar ao receber onasemnogene abeparvovec?
Se o seu filho também estiver tomando medicamentos esteróides, a criança não deve receber certas vacinas. Se o seu filho deve tomar alguma vacina, pergunte ao seu médico antes de seu filho tomar a(s) vacina(s).
Onasemnogene abeparvovec pode passar para as fezes do seu filho (movimentos intestinais). Por pelo menos 1 mês após o seu filho receber uma dose, evite permitir que as fezes da criança entrem em contato com as mãos ou outras superfícies. Use luvas de borracha ao limpar os fluidos corporais da criança, manusear lixo ou roupa contaminada ou trocar fraldas. Sele as fraldas usadas em sacos descartáveis e jogue-as no lixo. Lavar as mãos antes e depois de retirar as luvas. Lave roupas e lençóis sujos separadamente de outras roupas.
Efeitos colaterais do onasemnogene abeparvovec
Obtenha ajuda médica de emergência se seu filho apresentar sinais de reação alérgica: urticária; respiração difícil; inchaço da face, lábios, língua ou garganta.
Ligue para o seu médico imediatamente se o seu filho tiver:
-
icterícia (amarelecimento da pele ou dos olhos); ou
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hematomas fáceis, sangramento incomum, manchas roxas ou vermelhas sob a pele.
Os efeitos colaterais comuns do onasemnogene abeparvovec podem incluir:
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vômito; ou
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testes de função hepática anormais.
Esta não é uma lista completa de efeitos colaterais e outros podem ocorrer. Ligue para o seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA em 1-800-FDA-1088.
Informações de dosagem de Onasemnogene abeparvovec
Dose Pediátrica Usual para Atrofia Muscular Espinhal:
Antes da infusão:
-Avaliar a função hepática por exame clínico e testes laboratoriais (ALT, AST, bilirrubina total e tempo de protrombina)
– Obter creatinina, hemograma completo (incluindo contagem de hemoglobina e plaquetas) e troponina-I
-Avaliar a presença de anticorpos anti-AAV9
Corticosteróide
-Iniciar corticosteroides sistêmicos 1 dia antes da infusão IV e continuar por um total de 30 dias (equivalente a prednisolona oral 1 mg/kg/dia)
Dose única: 1,1 x 10(14) genomas de vetor/kg IV através de um cateter venoso durante 60 minutos
Comentários:
-Consulte Outros comentários/Aconselhamento de administração para orientação sobre administração; a rotulagem do produto do fabricante fornece uma tabela de doses que inclui o volume da dose (mL) com base no peso.
-O uso em pacientes com atrofia muscular espinhal avançada (por exemplo, paralisia completa dos membros, dependência permanente do ventilador) não foi avaliado.
-A segurança e a eficácia da administração repetida não foram avaliadas.
Uso: Para o tratamento de pacientes com menos de 2 anos com atrofia muscular espinhal com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1; porque o tratamento concomitante com corticosteroides pode afetar adversamente o desenvolvimento neurológico, a infusão deve ser adiada até que a idade gestacional a termo correspondente seja atingida.
Que outras drogas afetarão onasemnogene abeparvovec?
Outros medicamentos podem afetar o onasemnogene abeparvovec, incluindo medicamentos prescritos e de venda livre, vitaminas e produtos à base de plantas. Informe o seu médico sobre todos os medicamentos atuais do seu filho e qualquer medicamento que a criança comece ou pare de usar.
Perguntas frequentes populares
Zolgensma é uma cura para SMA?
Não, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) não é uma cura para SMA (atrofia muscular espinhal). Além disso, não pode reverter qualquer dano aos neurônios motores já causados pela SMA antes do tratamento.
Outras informações
Lembre-se, mantenha este e todos os outros medicamentos fora do alcance das crianças, nunca compartilhe seus medicamentos com outras pessoas e use este medicamento apenas para a indicação prescrita.
Sempre consulte seu médico para garantir que as informações exibidas nesta página se apliquem às suas circunstâncias pessoais.
