Exondys 51
Nome genérico: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]
Classe de medicamentos: agentes diversos não categorizados
O que é Exondys 51?
Exondys 51 funciona ajudando o corpo a produzir uma proteína chamada distrofina. A distrofina é uma proteína que ajuda a estabilizar a estrutura do tecido muscular e é necessária para o desenvolvimento e função muscular adequados. Sem distrofina, as fibras musculares podem ficar fracas e facilmente danificadas. Isso pode afetar o movimento voluntário, como caminhar.
Crianças com distrofia muscular de Duchenne têm uma mutação de um gene que normalmente faria com que o corpo produzisse distrofina.
Exondys 51 é usado em crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este medicamento não é uma cura para a DMD, mas Exondys 51 pode diminuir a fraqueza muscular e o desgaste muscular causados por esta doença.
Exondys 51 foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em uma base “acelerada”. Em estudos clínicos, algumas crianças responderam a este medicamento. No entanto, são necessários mais estudos para determinar se este medicamento é geralmente eficaz no tratamento da DMD.
Exondys 51 também pode ser usado para fins não listados neste guia de medicamentos.
Avisos
Antes de seu filho receber Exondys 51, informe o médico sobre todas as condições médicas ou alergias de seu filho e todos os medicamentos que ele usa.
Antes de tomar este medicamento
Informe o médico do seu filho se alguma injeção anterior de Exondys 51 causou uma reação alérgica grave no seu filho.
Antes de seu filho receber Exondys 51, informe o médico sobre todas as condições médicas ou alergias de seu filho e todos os medicamentos que ele usa.
Embora Exondys 51 tenha sido usado principalmente em crianças, não se sabe se Exondys 51 pode ser prejudicial se usado durante a gravidez ou amamentação.
Como é dado o Exondys 51?
Exondys 51 é administrado por perfusão numa veia. Um profissional de saúde lhe dará esta injeção.
Para tornar a injeção mais confortável, um medicamento anestésico pode ser aplicado na área da pele onde a agulha intravenosa será colocada.
Exondys 51 é administrado uma vez por semana. Este medicamento deve ser injetado lentamente e a infusão pode levar até 1 hora para ser concluída.
Informe os seus cuidadores se sentir comichão, calor, tonturas, aperto no peito ou dificuldade em respirar quando Exondys 51 é injetado.
Informe o seu médico se o seu filho tiver alguma alteração no peso. As doses de Exondys 51 são baseadas no peso e quaisquer alterações podem afetar a dose.
O que acontece se eu perder uma dose?
Ligue para o médico do seu filho para obter instruções se você perder uma consulta para o Exondys 51 do seu filho.
O que acontece se eu overdose?
Procure atendimento médico de emergência ou ligue para a linha de ajuda para envenenamento em 1-800-222-1222.
O que devo evitar ao receber Exondys 51?
Siga as instruções do seu médico sobre quaisquer restrições a alimentos, bebidas ou atividades.
Efeitos colaterais do Exondys 51
Obtenha ajuda médica de emergência se seu filho apresentar sinais de reação alérgica: urticária; respiração difícil; inchaço do rosto, lábios, língua ou garganta.
Os efeitos colaterais comuns do Exondys 51 podem incluir:
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dor, nódoas negras, comichão, erupção cutânea ou outra irritação no local onde o medicamento foi injetado;
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vômito;
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dor nas articulações;
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problemas de equilíbrio; ou
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sintomas de resfriado, como nariz entupido, espirros, dor de garganta.
Esta não é uma lista completa de efeitos colaterais e outros podem ocorrer. Ligue para o seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA em 1-800-FDA-1088.
Que outras drogas afetarão o Exondys 51?
Outros medicamentos podem afetar Exondys 51, incluindo medicamentos prescritos e de venda livre, vitaminas e produtos fitoterápicos. Informe cada um dos profissionais de saúde do seu filho sobre todos os medicamentos que a criança usa agora e qualquer medicamento que a criança comece ou pare de usar.
Perguntas frequentes populares
Quais são os novos medicamentos para a distrofia muscular de Duchenne?
Os novos medicamentos aprovados pelo FDA para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) são Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) e Emflaza (deflazacort).
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que causa fraqueza progressiva, perda da função motora e danos aos músculos esqueléticos e cardíacos. A DMD, que não tem cura, afeta principalmente o sexo masculino desde a primeira infância, geralmente entre 2 e 3 anos de idade.
Outras informações
Lembre-se, mantenha este e todos os outros medicamentos fora do alcance das crianças, nunca compartilhe seus medicamentos com outras pessoas e use este medicamento apenas para a indicação prescrita.
Sempre consulte seu médico para garantir que as informações exibidas nesta página se apliquem às suas circunstâncias pessoais.
